谈到激素治疗,很多人都害怕,会不自然地想到“肯定会有很多副作用” ,这是将其他激素,都与肾上腺皮质激素相混淆造成的。其实,内分泌激素有多种多样,不仅有肾上腺糖皮质激素,还有甲状腺素、甲状旁腺素、性激素、生长激素、退黑素、抗利尿激素、瘦素、脂联素等等,现在连维生素D都可归为激素的范围。各种内分泌激素的功能与副作用完全不同,由于医学上使用最多的激素就是肾上性皮质激素如:强的松、地塞米松、氢化可的松等,它副作用确实很大,但人体内有100多种激素,多数并不是都像肾上腺皮质激素那样有很大副作用。

 甲状腺功能减低者,长期合理使用左甲状腺素几乎没有副作用,糖尿病人一辈子使用胰岛素,并不会影响其他内分泌功能,且不使用反而可能立即致命。孩子们缺锌、缺钙需要补,缺甲状腺素也需要补,为什么生长素缺乏不需要补?特别是补充体内不足时,至少有利于健康的一面。

 人体的生长调控是个复杂过程,生长激素激发试验只能反应生长激素分泌量的问题,并不能反应孩子自身分泌的生长激素活性是否正常,也不能反应生长激素受体是否正常和受体的敏感性如何?整个生长激素轴有很多环节,也有很多生长激素不缺乏的儿童也矮小,由于没有生长激素受体等可用,还得用生长素去追赶身高。2003年7月,全球对药品审查最严厉的机构——美国药品食品管理局(FDA)正式批准重组人生长激素用于非生长激素缺乏的矮小儿童治疗,用于改善成年身高。既然重组人生长激素批准用于非生长素缺乏的儿童治疗,安全性、有效性缺一不可。美国和日本,将重组人生长激素治疗矮小症纳入国民健康计划,欧洲小儿内分泌协会于1993年正式宣布:基因重组人生长激素用于治疗矮小症具有良好的安全性和有效性。

 由于重组人生长激素是特殊管理的处方用药,且是长期用药,不做详细检查,不能随意用药。使用重组人生长激素前,除详细询问病史和体检及详细评估骨龄并预测成年身高外,还需要检查生长素激发试验、甲状腺素、肝肾功能、血常规、血糖、脑垂体MRI,及胰岛素样生长因子1(IGF-1)和胰岛素样生长因子结合蛋白3(IGFBP3)等。部分女孩还需要检查染色体,极少数男孩也有可能需要检查染色体。IGF是判断重组人生长激素治疗安全性的重要指标,也是重组人生长激素使用后期剂量调整的主要依据。由于这方面治疗是个长期过程,应做好定期监测,定期详细评估骨龄和生长发育情况,做好疗效评估,适时调整重组人生长激素用量,必要时增加其他辅助治疗药物。不同人对药物的敏感性存在差异,如果能做到个体化、精细化治疗,不仅有利提高重组人生长激素治疗的安全性,更有利于获得更好的治疗效果。

 重组人生长激素自1985年问世以来,经历了粉剂到水剂,再到长效水剂的技术升级,适应症也由最初的生长激素缺乏症(GHD)增加到了涵盖儿童矮小、烧伤、成人GHD、艾滋病等数个领域十几种疾病。重组人生长激素作为一种药物,其治疗儿童矮小的有效性和安全性已经得到了普遍认可。